[科普中國]-“基因剪刀”有望治療罕見免疫缺陷

據(jù)新華社華盛頓1月11日電 美國研究人員11日在美國《科學(xué)－轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報告說，他們在利用新型基因編輯工具治療罕見免疫缺陷性疾病慢性肉芽腫病方面又邁出一步，這也讓一些由基因變異引起的罕見血液病有了治愈希望。

慢性肉芽腫病是一種治療選擇有限的遺傳性疾病，由CYBB基因變異引起，它會造成NOX2蛋白缺陷，使患者體內(nèi)的白細(xì)胞無法正常殺死病菌，因此患者容易受到病菌感染，常常需要進(jìn)行長期的抗生素治療。干細(xì)胞移植為慢性肉芽腫病提供了一種可能方法，但具有毒性風(fēng)險，并可能引起致命并發(fā)癥。

美國國家衛(wèi)生研究院的研究人員利用有“基因剪刀”之稱的CRISPR基因編輯工具，修復(fù)了慢性肉芽腫病患者血液干細(xì)胞中的CYBB基因變異，并確認(rèn)它們能分化為具有抗菌能力的白細(xì)胞。研究人員將修復(fù)后的血液干細(xì)胞植入患病實驗鼠體內(nèi)，發(fā)現(xiàn)這些干細(xì)胞能分化為白細(xì)胞，工作時間長達(dá)5個月，且沒有副作用跡象。

研究人員說，這項研究表明，基因編輯方法可以修復(fù)血液干細(xì)胞中的細(xì)微致病變異。除慢性肉芽腫病外，這種方法可應(yīng)用于治療由單個基因變異引起的其他血液病，如鐮狀細(xì)胞貧血。（記者 林小春）

來源：《健康報》