[科普中國]-基因編輯技術成功治療實驗鼠血友病

日本一個研究小組近日報告說，他們利用基因編輯技術成功治療了實驗鼠的血友病。未來有望在此基礎上開發(fā)出能根治血友病的療法。

血友病是由于基因異常導致的出血性疾病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。有的患者為了預防出血，從小就要每周注射１至３次凝血因子制劑。

日本自治醫(yī)科大學等機構的研究人員近日在英國《科學報告》雜志上發(fā)表論文說，研究人員先培育出了基因異常的血友病實驗鼠，再利用目前最熱門的ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９基因編輯技術，將能破壞異?；虻囊环N酶和正?；驅氘a生凝血因子的肝臟部位，結果成功修復了異常基因，實驗鼠的血友病被治愈。

研究人員說，這只是動物實驗結果，希望將來在此基礎上開發(fā)出能根治血友病的方法。研究人員表示，基因變異存在個人差異，如果這種方法今后能用于臨床，可能需要對不同人進行針對性的基因修復。