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[科普中國(guó)]-新型基因療法可對(duì)艾滋病病毒有長(zhǎng)期免疫力

科普中國(guó)-科普話強(qiáng)國(guó)
原創(chuàng)
欄目聚焦我國(guó)前沿科技領(lǐng)域取得的重大進(jìn)展和標(biāo)志性成果。
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新華社華盛頓12月30日電(記者林小春)美國(guó)研究人員最新發(fā)現(xiàn),一種基于改造自體造血干細(xì)胞的新型基因療法,也許能長(zhǎng)期提供抗艾滋病病毒的免疫力。

加利福尼亞大學(xué)洛杉磯分校斯科特·基欽實(shí)驗(yàn)室等機(jī)構(gòu)在新一期《科學(xué)公共圖書館·病原體》雜志上發(fā)表報(bào)告說(shuō),動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示,它們的嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法不僅能有效識(shí)別和消滅艾滋病病毒,還能在機(jī)體中持續(xù)存在超過(guò)兩年時(shí)間。

論文共同第一作者、加州大學(xué)洛杉磯分校助理研究員甄安潔對(duì)新華社記者說(shuō),雖然“雞尾酒療法”能最大限度地抑制艾滋病病毒復(fù)制,延緩疾病進(jìn)程,但無(wú)法完全清除病毒,感染者需終身服藥。而他們的思路是,通過(guò)基因療法提高患者自身免疫力,讓CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)長(zhǎng)期“巡邏”,一旦潛伏病毒出現(xiàn)就及時(shí)清理,從而治療艾滋病。

具體做法是,利用CAR-T療法提高患者自身的免疫功能,使其T淋巴細(xì)胞識(shí)別和消滅艾滋病病毒的功能更強(qiáng)大。由于艾滋病病毒感染細(xì)胞需要和CD4分子結(jié)合,研究人員通過(guò)對(duì)自體造血干細(xì)胞進(jìn)行基因改造,讓分化出的CAR-T細(xì)胞表達(dá)含有CD4分子的融合蛋白,當(dāng)這個(gè)融合蛋白結(jié)合艾滋病病毒時(shí),CAR-T細(xì)胞就會(huì)被激活,從而清除病毒和被感染細(xì)胞。

“在豚尾猴實(shí)驗(yàn)中,我們發(fā)現(xiàn)基因改造過(guò)的自體干細(xì)胞可以長(zhǎng)期存活在骨髓中,沒有排斥現(xiàn)象,并分化成有抗艾功能的CAR-T細(xì)胞。在超過(guò)兩年的實(shí)驗(yàn)周期中,我們始終可以探測(cè)到CAR-T細(xì)胞。尤其在中斷‘雞尾酒療法’后,這些CAR-T細(xì)胞能起到明顯的抑制病毒的作用。”甄安潔說(shuō)。

她表示,這項(xiàng)研究首次在靈長(zhǎng)類動(dòng)物中證明基因改造干細(xì)胞能長(zhǎng)期提高抗艾免疫力,這對(duì)艾滋病治療以及針對(duì)癌癥的CAR-T免疫療法都起到了指導(dǎo)作用,“使用干細(xì)胞改造免疫力研究還處于初期,我們的研究可為未來(lái)其他干細(xì)胞免疫研究(比如針對(duì)癌癥)奠定基礎(chǔ)”。

CAR-T是近年來(lái)發(fā)展迅速的一種新興療法。美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)今年批準(zhǔn)兩種此類療法用于治療癌癥,被認(rèn)為開辟了癌癥治療的新篇章。

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