[科普中國]-“基因剪刀”有望用于治療漸凍癥

新華社舊金山１２月２７日電 美國研究人員日前宣布，他們用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運動神經(jīng)元中的肌萎縮側(cè)索硬化癥（俗稱“漸凍癥”）致病基因，使攜帶致病基因小鼠的發(fā)病時間推遲、壽命延長，為治療這種神經(jīng)退行性疾病帶來新希望。

先前研究發(fā)現(xiàn)，一些漸凍癥具有遺傳性，而大約２０％的遺傳性漸凍癥是一種名為ＳＯＤ１的基因發(fā)生突變所致。美國加利福尼亞大學(xué)伯克利分校研究人員在美國《科學(xué)進展》雜志上報告說，他們使用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因編輯技術(shù)，以攜帶ＳＯＤ１基因突變的小鼠為研究對象，借助一種病毒向小鼠脊髓中的運動神經(jīng)元細(xì)胞核運送可編碼Ｃａｓ９蛋白質(zhì)的基因，該基因表達(dá)出的Ｃａｓ９蛋白質(zhì)可作為“分子剪刀”，“剪掉”突變的ＳＯＤ１基因。

實驗結(jié)果顯示，在攜帶致病基因的小鼠中，接受基因療法小鼠的發(fā)病時間延遲了將近５周，比未接受基因療法的小鼠多活了１個月左右。

研究人員說，目前這種治療并不能讓漸凍癥小鼠恢復(fù)健康，但相信隨著技術(shù)不斷完善，這種基因療法將來有望用于治療人類漸凍癥，延長患者壽命。

漸凍癥是一種漸進性、神經(jīng)退行性疾病，著名物理學(xué)家霍金就患此病。該病影響大腦和脊髓中的運動神經(jīng)元，造成運動神經(jīng)元死亡，令大腦無法控制肌肉運動，肌肉也會因缺乏運動而萎縮。該疾病尚無有效療法，患者在疾病晚期會完全失去行動能力，最終可能因無法呼吸而死亡。

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