[科普中國]-科學家用“基因剪刀”修復人類早期胚胎致病基因

新華社倫敦８月２日電（記者張家偉）一個國際研究團隊２日在英國《自然》雜志上報告說，他們利用號稱“基因剪刀”的ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術，成功修復了人類早期胚胎中一種與遺傳性心臟病相關的基因突變。

美國俄勒岡衛(wèi)生科學大學是此次研究的發(fā)起者，主要研究工作也在該大學實施。這是美國國內首次進行人類胚胎基因編輯。此外，美國索爾克生物研究所以及韓國、中國同行也參與研究。

由于人類胚胎基因編輯研究存在倫理爭議，這一最新研究成果數(shù)天前一經(jīng)媒體曝出，便引發(fā)國際科技媒體廣泛關注。在此之前，只有中國科學家開展過人類胚胎基因編輯研究。英國一個團隊則獲得政府的類似試驗許可。

研究人員本次以肥厚型心肌病為研究對象。這是一種常見的單基因遺傳病，由ＭＹＢＰＣ３基因突變引起，是青壯年運動員猝死的主要原因之一。研究人員利用ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術修復了人類早期胚胎中的這種突變，且定向非常精確，未出現(xiàn)“脫靶”效應，即沒有在非靶點位置產(chǎn)生突變。

研究人員介紹，精確的基因編輯技術可用于修復人類胚胎中的致病基因突變，將其與體外受精等技術結合使用，或能防止有遺傳性疾病相關基因變異的人將疾病傳給下一代。此外，該技術還有助獲得更多健康胚胎，提高體外受精成功率。

英國倫敦大學圣喬治醫(yī)學院學者婭爾達·賈母希迪評價說，這項研究“展示了如何利用基因編輯技術在早期人類胚胎上成功對致病基因突變進行高效修復”。

不過，研究團隊謹慎表示，相關基因編輯方法仍需進一步優(yōu)化。

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