[科普中國(guó)]-“基因剪刀”成功阻止視網(wǎng)膜血管新生

俗稱“基因剪刀”的基因編輯技術(shù)顯示了醫(yī)療應(yīng)用的潛力。美國(guó)研究人員在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中應(yīng)用“基因剪刀”成功阻止視網(wǎng)膜血管新生，達(dá)到防治視網(wǎng)膜病變的目的。

視網(wǎng)膜血管新生，是指視網(wǎng)膜表面長(zhǎng)出新的、異常的血管。隨著病程變化，這些新生血管會(huì)滲漏、破裂甚至導(dǎo)致視網(wǎng)膜脫落，誘發(fā)視力受損乃至失明。增生性糖尿病視網(wǎng)膜病變、濕性老年性黃斑變性等，都可能引發(fā)視網(wǎng)膜血管新生。

目前主要靠血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子抑制劑類藥物來抑制新血管生長(zhǎng)、減輕血管滲漏，但需持續(xù)用藥，還有相當(dāng)數(shù)量的患者對(duì)血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子抑制劑不響應(yīng)。

美國(guó)馬薩諸塞眼耳科醫(yī)院研究人員在新一期英國(guó)《自然·通訊》雜志網(wǎng)絡(luò)版上報(bào)告說，此前研究已知，血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體－2在血管新生過程中扮演了重要角色，因此他們此次嘗試以腺相關(guān)病毒為載體，對(duì)編碼這種受體的基因進(jìn)行編輯，阻斷眼內(nèi)病理性的血管新生。

結(jié)果顯示，在實(shí)驗(yàn)鼠身上，只需一次腺相關(guān)病毒的注射就能完成基因編輯，阻斷了視網(wǎng)膜血管新生。

研究小組說，下一步有望利用這種基因編輯技術(shù)開發(fā)出新療法，臨床治療以病理性眼內(nèi)血管新生為特征的眼部疾病。他們接下來將重點(diǎn)研究這種療法的安全性和有效性。

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