神奇的“基因剪刀”，能為治愈艾滋病帶來新希望嗎？

作者：段躍初

艾滋病是由人類免疫缺陷病毒（HIV）感染引起的一種嚴(yán)重的免疫系統(tǒng)疾病。自20世紀(jì)80年代以來，艾滋病已經(jīng)成為全球范圍內(nèi)的一項(xiàng)重大公共衛(wèi)生問題。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的數(shù)據(jù)，截至2019年底，全球有3800萬人感染HIV，超過3200萬人已經(jīng)死于由艾滋病引起的疾病。

基因編輯則是一種通過修改人類基因組的技術(shù)，其中最為著名和廣泛應(yīng)用的是CRISPR基因編輯技術(shù)。

CRISPR是“簇狀排列的短回文重復(fù)序列”（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）的縮寫，它是一種天然存在于某些細(xì)菌和古細(xì)菌的免疫系統(tǒng)?？茖W(xué)家們利用CRISPR系統(tǒng)中的Cas9蛋白質(zhì)，可以精確地編輯、添加或刪除基因序列。

CRISPR技術(shù)的出現(xiàn)給基因編輯領(lǐng)域帶來了一場革命，因?yàn)樗葌鹘y(tǒng)的基因編輯技術(shù)更加有效、精確和便宜。CRISPR可以用于治療遺傳病、癌癥、傳染病等多種疾病。它已被成功用于實(shí)驗(yàn)室中改變?nèi)祟悑雰旱幕?，改造?dòng)物以供研究，以及治療鐮狀細(xì)胞病患者等應(yīng)用領(lǐng)域。

Excision BioTherapeutics是一家專注于基因編輯治療的生物技術(shù)公司。他們最近進(jìn)行了一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)，試圖使用CRISPR技術(shù)永久治療艾滋病病毒。該實(shí)驗(yàn)的目標(biāo)是將CRISPR基因編輯工具植入艾滋病病毒攜帶者的體內(nèi)，并利用其切割和銷毀患者體內(nèi)的艾滋病病毒，從而實(shí)現(xiàn)治療效果。

在這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)中，Excision BioTherapeutics的科學(xué)家們首先從三名艾滋病病毒攜帶者中提取出免疫細(xì)胞，并將CRISPR基因編輯工具導(dǎo)入這些細(xì)胞中。通過精確的基因編輯，CRISPR系統(tǒng)會(huì)識(shí)別并切割艾滋病病毒的DNA，從而導(dǎo)致病毒失去活性。經(jīng)過編輯的細(xì)胞會(huì)被重新注入到患者的體內(nèi)，以取代原先感染的細(xì)胞。

初步實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，經(jīng)過CRISPR基因編輯的免疫細(xì)胞成功地消除了艾滋病病毒。這意味著CRISPR技術(shù)對(duì)于治療艾滋病具有潛力。然而，目前的實(shí)驗(yàn)規(guī)模較小，仍需要進(jìn)一步的研究和臨床試驗(yàn)來驗(yàn)證其安全性和有效性。

這一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)的成功有望為艾滋病病毒的治療提供新的突破口。如果CRISPR技術(shù)能夠被證明安全和有效，它有望成為一種可靠的治療手段，為艾滋病患者帶來福音。

參考資料：

https://www.technologyreview.com/2023/10/25/1082306/gene-editing-crispr-hiv-experiment/