版權(quán)歸原作者所有,如有侵權(quán),請聯(lián)系我們

治療白血病 除了砒霜還有什么?

光明科普
光明網(wǎng)科普頻道官方賬號
收藏

編者按:蝴蝶為什么會飛?花兒為何多姿多彩?蘋果為什么是甜的……生活中這些有趣的現(xiàn)象都和基因有關(guān)。即日起,科普中國聯(lián)合中國農(nóng)學(xué)會和光明網(wǎng)共同推出系列解讀,探尋基因奧秘背后的故事。

最近幾年,中國科學(xué)院院士陳竺屢獲歐美大獎(jiǎng),均是表彰他們利用砒霜治療白血病方面做出的重大貢獻(xiàn)。繼中國首位諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)(發(fā)現(xiàn)青蒿素的屠呦呦)之后,陳院士被認(rèn)為是目前最有希望獲得諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的中國科學(xué)家之一。那么,除了砒霜,近幾年還有什么方法對白血病有較好的效果呢?

CAR-T免疫療法是何方神圣?

在回答這個(gè)問題之前,我們先看一個(gè)故事:2011年,5歲的艾米麗?懷特海德(Emily Whitehead)被診斷出急性淋巴細(xì)胞白血病,在進(jìn)行首輪化療時(shí)受到感染,差點(diǎn)失去雙腿。后來病情復(fù)發(fā),她又接受了治療,并排期做骨髓移植手術(shù)。等待期間,病情再次復(fù)發(fā)。這時(shí)醫(yī)生們已經(jīng)無計(jì)可施了。在生命垂危之際,艾米麗?懷特海德成為全球第一位接受試驗(yàn)性CAR-T免疫療法的兒童患者。不久,她的癌癥完全消失。到今天,她已經(jīng)14歲了。在與艾米麗患有同種疾病的25名兒童和5位成人中,27人的病情都得到了完全治愈,沒有再檢查出癌細(xì)胞。這到底是什么神奇的治療方法?

治療白血病 除了砒霜還有什么?

生活中的艾米麗?懷特海德(圖片來自網(wǎng)絡(luò))

CAR-T免疫療法中文名是嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。T細(xì)胞是人體免疫系統(tǒng)中最兇猛的“獵人”,它們通過細(xì)胞表面的GPS導(dǎo)航系統(tǒng)(受體)識別癌細(xì)胞,然后殺死它們。但是對于白血病患者而言,它們的T細(xì)胞的導(dǎo)航系統(tǒng)發(fā)生故障,失去了識別體內(nèi)的癌細(xì)胞的能力。

因此,醫(yī)生和科學(xué)家們從病人的血液里分離T細(xì)胞,利用基因編輯技術(shù),對病人的T細(xì)胞基因組進(jìn)行改造,重建其GPS導(dǎo)航系統(tǒng),恢復(fù)識別腫瘤細(xì)胞的能力。進(jìn)一步把這些“修好”的細(xì)胞進(jìn)行體外的擴(kuò)大培養(yǎng),再將它們回輸給病人,達(dá)到識別、殺死癌細(xì)胞的治療效果。CAR-T免疫療法治療白血病是目前基因編輯技術(shù)在疾病治療中較為成熟的應(yīng)用。但是該治療方法也有一定的局限性,目前國內(nèi)外科學(xué)家們正在不斷的改進(jìn)方法,相信在不久的將來,會徹底的戰(zhàn)勝白血病。

治療白血病 除了砒霜還有什么?

CAR-T免疫療法簡要流程(圖片來自網(wǎng)絡(luò))

什么是基因編輯技術(shù)?

基因編輯技術(shù)自誕生以來就是全世界最頂尖科學(xué)家們的研究熱點(diǎn),任何技術(shù)突破都足以引爆眼球。在了解基因編輯之前,你需要先理解什么是基因。所謂基因,是指生物細(xì)胞內(nèi)有遺傳能力的物質(zhì),它由一種稱為脫氧核糖核酸(也稱DNA)的物質(zhì)組成,在細(xì)胞內(nèi)以雙螺旋狀的形式存在,它們可以指導(dǎo)細(xì)胞合成各種蛋白質(zhì),并向生物細(xì)胞發(fā)出各種“命令”,引導(dǎo)生物發(fā)育與生命機(jī)能的運(yùn)作。例如,一種植物開什么顏色的花,結(jié)多大的果實(shí),什么時(shí)候開花,什么時(shí)候結(jié)果,也大都由基因決定。

治療白血病 除了砒霜還有什么?

DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)(圖片來自網(wǎng)絡(luò))

雖然地球上有數(shù)以億計(jì)的生物,但是他們的遺傳信息都由4種脫氧核糖核酸組成。這4種脫氧核糖核酸兩兩配對,按照特定的順序排列組合形成了不同的基因。這種排列順序被稱為基因序列。如果它們的排列順序被打亂,基因的功能將會被改變,甚至“失靈”?;蛐蛄械母淖兛梢苑譃閮煞N:自然的改變和人為的改變。自然的改變是指生物體的基因在外界環(huán)境的影響下發(fā)生改變,是生物進(jìn)化的源動力。比如,令人羨慕的藍(lán)眼睛。幾萬年前,每個(gè)人都是棕色眼睛。在大約1萬年前,歐洲出現(xiàn)了第一個(gè)藍(lán)眼睛的人??茖W(xué)家研究發(fā)現(xiàn),一種叫OCA2的基因突變導(dǎo)致了虹膜色素的變化,使人的眼球不再呈現(xiàn)棕色。目前全球只有大約8%的人類擁有藍(lán)色眼球。雖然這種突變并不會提高視力,但是美觀度極大提高,是一副天然的“美瞳”!

治療白血病 除了砒霜還有什么?

擁有藍(lán)眼睛的小姑娘(圖片來自網(wǎng)絡(luò))

另外一部分生物體基因序列的改變則是人為的。其方式有很多種,比如:遺傳育種、基因編輯技術(shù)等。其中基因編輯技術(shù)則是近年來新興的一種技術(shù),科學(xué)家們利用分子剪刀(基因編輯工具酶)等工具對生物的基因組進(jìn)行修飾形成插入、缺失、顛換等基因突變形式。在完成DNA的上述操作以后,基因的特性會被改變,相應(yīng)的細(xì)胞、器官以及生物的性狀都會發(fā)生改變。

治療白血病 除了砒霜還有什么?

科學(xué)家“修改”基因(圖片來自網(wǎng)絡(luò))

基因編輯技術(shù)還可以應(yīng)用于其他疾病嗎?

面對疾病人類是相對比較脆弱的,除了白血病以外,還有其他癌癥、艾滋病等,即便是21世紀(jì)的今天這些疾病也能算作絕癥。還有一類疾病是印在一部分人類的基因內(nèi),父母患病,他們的孩子也會患病,比如脊肌萎縮癥、亨廷頓舞蹈病、杜氏肌營養(yǎng)不良、血友病、如地中海貧血等等。

雖然每種疾病的發(fā)病原理不一,但基因編輯的手段均能派上用場。如果發(fā)現(xiàn)某些基因可以抵御病毒,則可以將抗病的基因整合到人類基因組中;如果某些基因?qū)е氯祟惏l(fā)病或者更容易染病,選擇性的將這些“不好的基因”從人體中刪除或者進(jìn)行“修正”,就可以根治這些疾病。比如,艾滋病是人類至今難以攻克的難題,艾滋病患者免疫功能嚴(yán)重受損,小小的普通感冒就可能奪去患者的性命。2008年,被稱為“柏林病人”的艾滋病患者被治愈,是世界第一例,近期又報(bào)道了兩例被成功治愈的艾滋病人。值得注意的是,這3位患者都進(jìn)行骨髓移植治療,而骨髓供體都攜帶CCR5突變。研究發(fā)現(xiàn),CCR5的突變或是這些人具抵抗艾滋病毒能力的原因。因此,研究攜帶CCR5突變的骨髓移植,有可能找到治愈艾滋病的良方。

回到CAR-T免疫療法,我們相信在不遠(yuǎn)的未來,基因編輯技術(shù)會給更多的艾米麗?懷特海德帶來曙光。甚至?xí)够蛟\斷和基因治療成為一種全新“一站式”服務(wù),首先通過檢測人類的基因組進(jìn)行體檢,發(fā)現(xiàn)問題后,利用基因編輯技術(shù)進(jìn)行基因治療、細(xì)胞治療,將無法治愈的疾病變成能夠長期控制的慢性病或者完全治愈。

出品:科普中國

作者:穆 偉 華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院博士后

徐樂天 湖北大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院副教授

監(jiān)制:中國農(nóng)學(xué)會 光明網(wǎng)科普事業(yè)部

治療白血病 除了砒霜還有什么?

評論
叔叔的小懶豬
太師級
CAR-T免疫療法中文名是嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。T細(xì)胞是人體免疫系統(tǒng)中最兇猛的“獵人”,它們通過細(xì)胞表面的GPS導(dǎo)航系統(tǒng)(受體)識別癌細(xì)胞,然后殺死它們。
2022-04-17