這位浙江女科學(xué)家的論文為什么會被法國科學(xué)院院士引用？ 新靶點、新策略，為兒童腫瘤照“藥”未來

記者 翁丹妮 攝影 金靜馨

發(fā)布人：浙江大學(xué)藥學(xué)院教授、博導(dǎo)、教育部青年長江學(xué)者 應(yīng)美丹

發(fā)布成果：兒童腫瘤藥物新靶點的發(fā)現(xiàn)及創(chuàng)新藥物研究進展

醫(yī)療記錄片《人間世》有一集叫《煙花》，鏡頭對準了一群百萬分之三幾率的孩子，這群本該享受無憂無慮的童年的孩子們患上了同一種疾病——骨肉瘤。紀錄片展現(xiàn)了父母、醫(yī)生和孩子共同與死神奮斗的情景，也讓更多人看到了兒童腫瘤的殘酷。

很多人不會將“腫瘤”和“兒童”聯(lián)系起來。但其實，全球每年約有26.3萬名兒童確診腫瘤，惡性腫瘤已經(jīng)成為兒童除意外死亡外第二大致死原因。

而另一方面，相較于成人腫瘤近年來的快速發(fā)展，兒童腫瘤藥依然極度缺乏，甚至可以用“缺醫(yī)少藥”來概括目前兒童腫瘤治療的現(xiàn)狀。所幸現(xiàn)在，越來越多的科研力量開始加入研究兒童腫瘤的隊伍，浙江大學(xué)藥學(xué)院教授、博士生導(dǎo)師應(yīng)美丹就是其中一員。

今天上午，開年首場“科技成果科普發(fā)布”就來到了浙江大學(xué)智能藥物研究院，應(yīng)美丹教授在活動現(xiàn)場為我們講述了他們團隊關(guān)于兒童腫瘤的最新研究成果。

兒童腫瘤不是成人腫瘤的“縮小版”

在她看來，科學(xué)研究沒有“失敗”

兒童腫瘤跟成人腫瘤一樣嗎？

既然成人腫瘤藥物研究得比較多，那么兒童腫瘤患者可以用成人的藥嗎？

答案并沒有那么簡單。應(yīng)美丹教授告訴我們，兒童腫瘤不是成人腫瘤的“縮小版”，其發(fā)病機制、腫瘤類型等，都與成人的不一樣。

不同于成人腫瘤多數(shù)是由于機體在環(huán)境刺激下產(chǎn)生各種各樣的基因突變不斷累積而發(fā)生的，兒童腫瘤多數(shù)是在胚胎發(fā)育過程中形成的，沒有那么多基因突變，像肝母細胞瘤甚至?xí)谝粌蓚€月的小嬰兒中發(fā)現(xiàn)。

很多家長由于認知不到位，沒有及時讓孩子得到合適的治療，甚至放棄了治療。其實兒童腫瘤的整體生存率遠遠高于成人腫瘤，比如急性淋巴細胞白血病的治愈率可以達到80%左右，而像早期肝母細胞瘤，更是可以達到90%。這是由于兒童的身體還處于生長期，其自身具有骨髓再生能力強、新陳代謝旺盛的特點，兒童對化療、放療敏感程度要高于成人，預(yù)后也明顯好于成人。

然而，目前兒童惡性腫瘤臨床藥物治療仍停留在傳統(tǒng)細胞毒類藥物，嚴重滯后于成人腫瘤，究其原因還是在于兒童腫瘤發(fā)生機制和藥物靶點研究的嚴重缺乏。

應(yīng)美丹教授團隊就致力于兒童腫瘤藥物靶標發(fā)現(xiàn)及創(chuàng)新藥物研究，探索調(diào)控腫瘤細胞分化的關(guān)鍵蛋白及其機制，并基于此發(fā)現(xiàn)兒童腫瘤治療的新靶點和新策略。其研究成果被相關(guān)領(lǐng)域國際期刊正面他引上千次，法國科學(xué)院院士稱“這種方案可能是部分急性髓性白血病分化治療非常有希望的新策略”。

科學(xué)的研究總是伴隨著無數(shù)的失敗，但在應(yīng)美丹教授看來，他們的研究沒有“失敗”，“我們會叫它為陰性結(jié)果”，“科學(xué)研究是對未知世界的探索，這個過程中陽性結(jié)果固然重要，但陰性結(jié)果也非常重要。就好比我們做藥物研究，知道這個藥對什么人有用很重要，那對什么人不能用也同樣重要?！逼綍r跟自己的學(xué)生交流，應(yīng)美丹教授也會鼓勵學(xué)生把自己的陰性結(jié)果拿出來，因為很多時候新的靶標正是通過陰性結(jié)果來明確的，“只有大量的‘不可以’繪制出來之后，我們接下來要走的方向才會越來越明晰?！?/p>

核酸檢測、抗原提純…這些操作背后的實驗原理

在這個國際頂尖實驗室都可以看到

除了科研人員的堅持不懈，好的科研成果也需要硬件支持。升級版的“科技成果科普發(fā)布”也會走進省內(nèi)一線實驗室，讓大家近距離感受科研成果是如何誕生的。

“我們的實驗室設(shè)備都是國際頂尖水平的”，工作人員自豪地跟我們介紹。跟著鏡頭，井然有序的實驗儀器出現(xiàn)在了我們面前。實時熒光定量PCR儀，可以檢測特定的堿基序列，比如我們熟知的核酸檢測；蛋白純化室，顧名思義，像我們現(xiàn)在用到的新冠抗原檢測試劑盒，里面的抗體就可以在這里純化得到；自動移液工作站，用機械臂替代了人力，這樣加樣就會又快又準；而在細胞房，可以看到生物安全柜和細胞培養(yǎng)箱，這里會根據(jù)實驗所需，培養(yǎng)腫瘤細胞、原代細胞、昆蟲細胞等等。

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成果更聚焦、范圍更廣泛、傳播更快速、解讀更貼地氣?！翱萍汲晒破瞻l(fā)布”每期都會請到深耕一線的科學(xué)家來講述背后的故事，每位科學(xué)家都用自己的故事傳遞著科學(xué)人生與自然社會的碰撞與交融。通過這樣“科技資源科普化”系列活動，讓科學(xué)流行，讓科學(xué)精彩；讓公眾參與科學(xué)，也讓科學(xué)擁抱公眾。