治療罕見血液疾病的CRISPR療法帶來“改變生活”的結(jié)果

　　美國首個(gè)CRISPR基因編輯臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)表明，該療法在首次用藥兩年多后是安全和有效的。這種療法針對(duì)兩種罕見的遺傳性血液疾病，到目前為止，這種實(shí)驗(yàn)性療法對(duì)所有22名接受治療的患者都是100%有效。

　　早在2019年，首個(gè)CRISPR人體臨床試驗(yàn)在美國展開。這些試驗(yàn)針對(duì)的是β-地中海貧血癥和鐮狀細(xì)胞病這兩種罕見的血液疾病。該療法涉及從患者血液中采集干細(xì)胞，并使用CRISPR技術(shù)進(jìn)行單一的基因改變，旨在提高紅細(xì)胞中胎兒血紅蛋白的水平。

　　來自首批接受治療的患者的早期數(shù)據(jù)為該療法的安全性和有效性提供了有希望的跡象?，F(xiàn)在，研究人員揭示了正在進(jìn)行的1/2期臨床試驗(yàn)近三年來的持續(xù)積極數(shù)據(jù)。

　　到目前為止，已經(jīng)公布了22名患者的數(shù)據(jù)，其結(jié)果與人們所希望的一樣好。所有15名β-地中海貧血癥患者的胎兒血紅蛋白水平都有臨床意義的改善。在CRISPR療法之前，每個(gè)病人都需要持續(xù)輸血，有時(shí)是每月一次，但自從利用這種療法治療之后，他們每個(gè)人都沒有輸血。

　　所有七名鐮狀細(xì)胞患者也顯示出明顯的改善，沒有任何血管閉塞性危機(jī)，這是疾病的主要臨床跡象。

　　參與試驗(yàn)的研究員Stephen Grupp說：“在這些早期的日子里，我們所看到的是這對(duì)我們所看到的鐮狀細(xì)胞患者來說是多么大的轉(zhuǎn)變。我們聽說它改變了生活?！?/p>

　　只有一名患者表現(xiàn)出嚴(yán)重的不良反應(yīng)，這被認(rèn)為與CRISPR療法有關(guān)。然而，那是有效的治療，并沒有導(dǎo)致死亡。除此之外，安全狀況與先前的干細(xì)胞移植治療一致，只有暫時(shí)的輕度和中度副作用。

　　Grupp表示，該療法的長(zhǎng)期療效正在被密切調(diào)查。這種治療到底能持續(xù)多久是一個(gè)很大的未解之謎。七名患者的后續(xù)數(shù)據(jù)顯示，超過12個(gè)月后，療效沒有減弱。

　　“隨著我們的繼續(xù)，最大的問題是它是否持久，”Grupp指出?！捌駷橹沟淖C據(jù)表明，在我們所看到的時(shí)間范圍內(nèi)，它是持久的，我們只需要繼續(xù)跟蹤病人?！?/p>

　　目前已有40多名患者接受了CRISPR治療，試驗(yàn)仍在進(jìn)行。最終，研究人員希望招募45名β-地中海貧血癥患者和45名鐮狀細(xì)胞病患者，并在用藥后對(duì)每位患者進(jìn)行兩年的跟蹤。